Лекарство вместо пересадки: изобретен препарат, который излечивает печень

Исследователи Медицинской школы Университета Сент-Луиса сообщают о первом эффективном лекарстве для лечения редкого генетического заболевания печени.

Многоцентровое открытое исследование фазы 2 изучало безопасность и эффективность фазирсирана, препарата, взаимодействующего с РНК, у пациентов в возрасте от 18 до 75 лет с заболеваниями печени, связанными с дефицитом альфа-1-антитрипсина (ААТ). ААТ — это белок, вырабатываемый в печени и выделяемый в кровь в больших количествах для защиты организма от инфекций.

Дефицит ААТ поражает 1 из 3500 новорожденных и вызывает тяжелое заболевание легких у взрослых или заболевание печени у взрослых и детей. Симптомы могут включать одышку и свистящее дыхание, повторные инфекции легких, пожелтение кожи, утомляемость, цирроз печени, печеночную недостаточность и даже смерть.

У тех, кто пострадал от этой болезни, часто не диагностируют или неправильно диагностируют жировую болезнь печени, астму или заболевание легких, связанное с курением. Диагноз можно заподозрить, обнаружив низкий уровень ААТ в крови и подтвердив его генетическим тестированием.

Ранее болезнь можно было вылечить только с помощью трансплантации печени. Однако теперь можно отключить аномальный ген антитрипсина альфа-1 в печени, и новое лекарство способно делать это эффективно, останавливая развитие болезни и позволяя печени восстановиться.

Метки записи:  , ,

Читайте также

Оставить комментарий

Вы можете использовать HTML тэги: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>

Лимит времени истёк. Пожалуйста, перезагрузите CAPTCHA.